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La CMS conclut un accord avec Vertex et bluebird pour améliorer l'accès aux thérapies géniques
information fournie par Reuters 04/12/2024 à 20:22

((Traduction automatisée par Reuters, veuillez consulter la clause de non-responsabilité https://bit.ly/rtrsauto))

(Ajoute le contexte au paragraphe 5, la déclaration de bluebird au paragraphe 12)

Les Centers for Medicare & Medicaid Services ont annoncé mercredi qu'ils avaient conclu des accords avec Vertex Pharmaceuticals VRTX.O et bluebird bio BLUE.O afin d'améliorer l'accès des patients à leurs thérapies géniques.

Les accords dits "basés sur les résultats" lieront les paiements à l'amélioration de l'état de santé des patients qui reçoivent ces médicaments et sont inscrits dans les plans d'assurance Medicaid soutenus par le gouvernement.

POURQUOI C'EST IMPORTANT?

Les deux traitements uniques, appelés Lyfgenia et Casgevy, ont été approuvés aux États-Unis l'année dernière pour traiter une maladie héréditaire du sang connue sous le nom de drépanocytose.

L'adoption de ces thérapies géniques a été lente , les premières utilisations ayant été observées principalement chez des patients atteints d'une maladie grave.

CITATIONS CLÉS

"En raison de leur coût élevé, ces thérapies peuvent représenter un défi pour les budgets des États. Ce modèle (CMS) permettra aux agences Medicaid des États de mieux prévoir leur budget tout en contribuant à améliorer l'accès à ces thérapies innovantes", a déclaré Liz Fowler, administratrice adjointe de la CMS.

Le prix de la thérapie Vertex-CRISPR est de 2,2 millions de dollars aux États-Unis, tandis que celui de Bluebird est de 3,1 millions de dollars.

PAR LES CHIFFRES

Reuters a rapporté en septembre que les traitements avaient été utilisés sur une centaine de personnes dans le monde à l'époque, y compris dans le cadre d'essais cliniques.

Plus de 100 000 personnes, dont la plupart sont des Noirs, vivent avec la drépanocytose aux États-Unis. Environ 50 à 60 % d'entre elles sont inscrites au programme d'assurance Medicaid, financé par le gouvernement et destiné aux personnes à faible revenu.

Bluebird a déclaré que 17 patients avaient commencé un traitement par Lyfgenia au 14 novembre et qu'à ce jour, plus de la moitié des États américains avaient confirmé la couverture par le biais d'une liste de médicaments préférés ou de critères de couverture publiés.

QU'EST-CE QUE LA SUITE

La CMS a déclaré qu'elle allait maintenant engager les États et les territoires américains qui font partie d'un programme de remboursement de médicaments pour les aider à décider s'ils veulent participer au modèle.

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